Home / Sections / Briefs / Clinical Trials For Als Launched He

לתקן את התאים האבודים

תרופה חדשה נגד ניוון שרירים מבוססת על תאי גזע

english

דיווחים

22 מרץ, 2018
מקור: 
WEIZMANN COMPASS

קדימהסטם, חברה ביוטכנולוגית שרשמה פטנט על בסיס תגליות של פרופ' מישל רבל – פרופסור אמריטוס במכון ויצמן למדע – וצוותו, קיבלה את אישור משרד הבריאות לערוך ניסויים קליניים בגישה חדשה לטיפול במחלת ניוון שרירים מסוג ALS. שלבים 1 ו-2 של הניסויים יתקיימו במרכז לטרשת נפוצה במרכז הרפואי הדסה, ויכלול 21 מטופלים.

בניסוי ייבדקו היעילות והבטיחות של AsrtoRx®, טיפול המבוסס על תאי גזע, המאפשר לתקן ולהחליף את התאים והרקמות האובדים במהלך המחלה.

מחלת ניוון שרירים, המוכר גם בשם מחלת לו גריג, פוגעת מדי שנה בשניים מכל 100,000 אנשים ומניעה מסלול הרסני המתחיל במוות של תאי עצב במוח ובחוט השדרה ולעתים קרובות מסתיים באיבוד יכולת ההליכה, הדיבור, הבליעה והנשימה. מכיוון שמנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר עד כה רק תרופה אחת – תרכובת המאריכה את תוחלת החיים של מטופלים בלא יותר משלושה חודשים – חיוני למצוא אסטרטגיות רפואיות חדשות.

המדען הראשי של קדימהסטם הוא פרופ' רבל, פרופסור אמריטוס במחלקה לגנטיקה מולקולרית במכון ויצמן. החברה מתמקדת ברפואה רגנרטיבית, גישה רפואית השואפת לרתום את הפוטנציאל של תאי גזע לתקן או להחליף רקמה פגועה כדי להילחם במחלה. במסגרת הטיפול, משתמשים בתאי גזע עובריים אנושיים לייצור תאי פרקורסור (precursor cells, המייצרים תאים אחרים) אשר – כאשר משתילים אותם בנוזל השדרה – הוכח שהם מאטים את ההתקדמות של ניוון שרירים בחיות.

פרופ' רבל, אשר קיבל את פרס ישראל לרפואה בשנת 1999, הוא גם היוצר של התרופה המצליחה רביף® (Rebif®), תרופה לטרשת נפוצה שאותה משווקת כעת חברת התרופות הגרמנית מרק.

החזון של חברת קדימהסטם, שנוסדה בשנת 2009, היה "לפתח טיפולים חדשניים ופורצי דרך שיעזרו למיליוני מטופלים הסובלים ממחלות שונות ברחבי העולם", אומר המנכ"ל יוסי בן יוסף. "הכניסה לניסוי קליני... היא הישג גדול עבורנו, הן בכך שהגענו לשלב הקליני, והן בכך שפיתחנו בהצלחה טיפול מהפכני ופורץ דרך המבוסס על גישה ייחודית בתחום התרפיה התאית".